人們常說(shuō)：“有啥別有病，沒(méi)啥別沒(méi)錢(qián)。”而對于一些罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，高昂的藥費足以讓他們的家庭步履維艱，甚至陷入絕望。
備受關(guān)注的2021年國家醫保藥品目錄談判中，曾經(jīng)近70萬(wàn)元一支的諾西那生鈉注射液，經(jīng)過(guò)8輪“靈魂砍價(jià)”后，被“殺”到3.3萬(wàn)元，醫保還可報銷(xiāo)一定比例。
“這是我們晴晴（化名）的‘救命藥’，也是給我們家最好的元宵節禮物！”2月15日，寧德師范學(xué)院附屬寧德市醫院兒科病房?jì)?，晴晴媽媽激?dòng)地說(shuō)。
當天，6歲的晴晴在該院成功鞘內注射基因治療藥物“諾西那生鈉”，成為“天價(jià)藥”大幅降價(jià)并納入醫保目錄后，寧德首位受益的患兒。
絕望：
孩子患上罕見(jiàn)病
2016年，可愛(ài)的晴晴出生，給家里帶來(lái)了無(wú)限歡樂(lè )。然而，在晴晴一歲多的時(shí)候，家人發(fā)現她走路姿勢有些異常。
“剛開(kāi)始以為是腳有問(wèn)題，自己上網(wǎng)查了很多資料，帶晴晴到醫院進(jìn)行了康復訓練，但都沒(méi)有效果。”晴晴的媽媽還帶著(zhù)晴晴去了福州的醫院進(jìn)行全面檢查，也查不出病因，直到2017年1月，晴晴被確診為脊髓性肌萎縮癥。
據寧德師范學(xué)院附屬寧德市醫院兒科副主任醫師錢(qián)豐介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見(jiàn)的染色體隱性遺傳病。國內有2萬(wàn)至3萬(wàn)患者，根據現有資料，寧德目前有12名患兒。肌肉無(wú)力是這種罕見(jiàn)病最典型的癥狀。而目前唯一有效的藥物，只有諾西那生鈉注射液。
失望：
無(wú)力承擔天價(jià)藥
“晴晴確診后，諾西那生鈉注射液在美國剛剛上市，一針要100多萬(wàn)元，我們根本負擔不起。”晴晴的媽媽表示，他們一直在關(guān)注這個(gè)藥。2019年4月，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國市場(chǎng)，但每針的價(jià)格仍然要近70萬(wàn)。
“如果一針能解決問(wèn)題，我們砸鍋賣(mài)鐵也要給孩子用，但醫生告訴我們，這個(gè)病的治療是長(cháng)期的。”晴晴媽媽說(shuō)。原來(lái)，諾西那生鈉注射液通過(guò)鞘內注射給藥，可以改善患者運動(dòng)功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮癥的自然病程，但注射第一針后，要在14天、28天、63天后再分別注射，以后每4個(gè)月注射一次，很多家庭確實(shí)無(wú)力承擔。
晴晴的媽媽感覺(jué)，天快塌了。
希望：
政策保障治療路
“太好了，晴晴有救了！”2021年11月，在國家醫保目錄藥品談判現場(chǎng)，談判代表通過(guò)8輪“靈魂砍價(jià)”，將諾西那生鈉注射液的價(jià)格“殺”到3.3萬(wàn)元，晴晴的媽媽看著(zhù)談判視頻激動(dòng)地叫出了聲。
緊接著(zhù)，又傳來(lái)好消息：2021年12月，諾西那生鈉注射液進(jìn)入國家醫保名錄。“從來(lái)沒(méi)想到這個(gè)藥能進(jìn)醫保，不管能報銷(xiāo)多少，我們都感覺(jué)負擔又減輕了好多。”晴晴的媽媽高興不已，她立即打電話(huà)咨詢(xún)哪幾家醫院有諾西那生鈉注射液，“剛開(kāi)始，省里只有少數幾家醫院有諾西那生鈉注射液，為了治療方便，我就打電話(huà)給市醫院，問(wèn)他們能不能采購這個(gè)藥。”
在得知患者家屬的需求后，寧德師范學(xué)院附屬寧德市醫院黨委書(shū)記陳子春、院長(cháng)吳光輝高度重視，立即組織藥事委員會(huì )和兒科醫護團隊開(kāi)會(huì )，研究藥物采購和治療事宜，決定將諾西那生鈉納入該院藥品采購目錄。在吳光輝院長(cháng)的牽頭下，兒科主任鄭明平立即開(kāi)始組建治療團隊，藥學(xué)部著(zhù)手藥品采購事宜。醫院成立了SMA多學(xué)科治療團隊，包括神經(jīng)發(fā)育專(zhuān)業(yè)組、兒童ICU專(zhuān)業(yè)組、影像學(xué)專(zhuān)業(yè)組、麻醉專(zhuān)業(yè)組、康復醫學(xué)科專(zhuān)業(yè)組以及護理專(zhuān)業(yè)組。
2月15日9時(shí)45分，已接受局部麻醉的晴晴被醫護人員抱著(zhù)側臥在床上，頭膝臥位，兒科副主任醫師錢(qián)豐留取和藥物等量的腦脊液后，緩緩將5毫升諾西那生鈉注射液注入晴晴腰椎蛛網(wǎng)膜下腔。10時(shí)，注射順利完成，晴晴生命征平穩，無(wú)特殊不適。
“在晴晴之后，當天我們又為另一例脊髓性肌萎縮癥患兒鞘內注射諾西那生鈉。這兩例治療的成功開(kāi)展也為今后更高難度的SMA鞘內注射治療積累了寶貴的經(jīng)驗，鋪筑了寧德市兒童SMA的治療之路。”錢(qián)豐表示。
來(lái)源：新寧德
