“有機會(huì )長(cháng)期使用新藥了，這是重癥肌無(wú)力患者的福音！”近日，年過(guò)六旬的市民劉大娘在福州市第一總醫院接受創(chuàng )新藥艾加莫德注射液治療后動(dòng)情地說(shuō)。
這是福州市屬醫院在去年12月13日國家醫保藥品目錄公布后，首次把艾加莫德注射液用于重癥肌無(wú)力患者的臨床治療，從而把重癥肌無(wú)力患者使用該藥的年自付費用，從以前的一年40余萬(wàn)元，降至最低5萬(wàn)元至6萬(wàn)元。
今年2月29日是第17個(gè)國際罕見(jiàn)病日，主題是“關(guān)注罕見(jiàn)、點(diǎn)亮生命之光，弱有所扶、踐行人民至上”。
如今，在福建醫保部門(mén)與醫療機構的無(wú)縫銜接下，越來(lái)越多通過(guò)談判納入國家醫保藥品目錄的罕見(jiàn)病藥品在福建落地。
去年底，國家醫保目錄新增15種罕見(jiàn)病藥品
超80種罕見(jiàn)病藥品落地福建
2021年12月初，國家醫保談判代表與藥企代表“靈魂砍價(jià)”的新聞和視頻走紅網(wǎng)絡(luò )。隨后公布的國家醫保藥品目錄中，諾西那生鈉注射液名列其中，其適應癥是罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥，簡(jiǎn)稱(chēng)SMA。
SMA是一種遺傳性神經(jīng)系統疾病，如果患者不能得到及時(shí)治療，最終會(huì )喪失行走能力，出現呼吸肌無(wú)力，甚至發(fā)生呼吸衰竭而死亡。
福建省醫保局迅速推動(dòng)國家談判藥品落地：每支近70萬(wàn)元的諾西那生鈉注射液，從2022年1月1日起降低至每支3萬(wàn)余元，并納入醫保統籌基金支付范圍。
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“兒子2歲多了，在他9個(gè)月的時(shí)候確診SMAII型，我的心都碎了，看到他連翻身都需要人幫助，真的很想給他用上特效藥，但一年需要100多萬(wàn)元，根本無(wú)法承受。”來(lái)自廈門(mén)的吳女士介紹，2022年2月23日，兒子終于在福建醫科大學(xué)附屬協(xié)和醫院打了諾西那生鈉注射液，期盼他越來(lái)越好，能和正常的孩子一樣上學(xué)、玩耍。
由于研發(fā)成本高、用藥人群少等原因，一些罕見(jiàn)病治療藥物的年均費用普遍要數十萬(wàn)元，甚至數百萬(wàn)元，這對許多家庭而言就是天文數字。
“讓罕見(jiàn)病患者有藥可用、把藥用好、用上好藥，已經(jīng)從共識轉化為密集行動(dòng)。”福建省醫保局負責人介紹，迄今已有超過(guò)80種罕見(jiàn)病治療藥品納入國家醫保藥品目錄名單并在福建落地，這為福建罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多福音。
罕見(jiàn)病患者自付費用大幅降低
據介紹，重癥肌無(wú)力作為一種罕見(jiàn)病，早期多數人僅累積眼肌，出現為單眼或雙眼上瞼下垂，活動(dòng)后加重，休息后減輕，表現為“晨輕暮重”。如不及時(shí)治療，癥狀會(huì )逐漸加重，累積四肢肌后出現站起來(lái)或爬樓梯困難的癥狀，嚴重影響日常生活，危重時(shí)可危及生命。
“艾加莫德的作用機制獨特，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，有望為患者實(shí)現疾病緩解和癥狀控制，從而達到疾病癥狀與治療副作用均最小化的‘雙達標’理想治療狀態(tài)。”福州市第一總醫院神經(jīng)內科一科主任林德琳介紹。
林德琳表示，納入醫保目錄前，按照1年5個(gè)治療周期計算，全身型重癥肌無(wú)力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬(wàn)元；納入醫保后，住院患者報銷(xiāo)比例為51%至74%，按照1年5個(gè)治療周期，符合報銷(xiāo)條件的患者，醫保報銷(xiāo)后年治療個(gè)人自付費用降至最低5萬(wàn)元至6萬(wàn)元。
罕見(jiàn)病藥品納入“雙通道”管理
福建在國家談判藥品的落地上持續保持著(zhù)多部門(mén)高效協(xié)同、多措并舉，從而確保讓患者買(mǎi)得到、用得上、能報銷(xiāo)。
“為更好滿(mǎn)足廣大參?；颊吆侠淼挠盟幮枨?，我們聯(lián)合福建省衛健委下發(fā)了有關(guān)加快國家談判藥品落地的通知，并將罕見(jiàn)病藥品納入我省‘雙通道’管理藥品范圍。”福建省醫保局相關(guān)負責人介紹。
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“雙通道”管理是指通過(guò)定點(diǎn)醫療機構和定點(diǎn)零售藥店兩個(gè)渠道，滿(mǎn)足國家談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求，并同步納入醫保報銷(xiāo)的機制。而原先的“單通道”只能將在定點(diǎn)醫療機構發(fā)生的購藥費用納入醫保統籌基金報銷(xiāo)。
同時(shí)，福建省醫保局助力罕見(jiàn)病患者在參保地就地就近治療用藥，避免異地就醫增加個(gè)人負擔。比如，2021年底SMA患者在全省只能在福州、廈門(mén)2個(gè)統籌區的3所醫院接受鞘內注射治療，現在基本上可直接在參保地用藥。
為方便患者看病就醫，福建省醫保局將罕見(jiàn)病藥品都納入了福建單列門(mén)診統籌支付藥品范圍。不需住院的患者，在門(mén)診就醫購買(mǎi)罕見(jiàn)病藥品的費用也可以納入醫保統籌基金支付。
此外，為了方便參?；颊吡私馑幤纺夸浨闆r，福建省醫保局積極作為，在“閩政通App”和福建省醫保局官微小程序公開(kāi)公布藥品的配備情況，供廣大參保人員查詢(xún)。
罕見(jiàn)病需早篩查早診斷早治療
記者了解到，罕見(jiàn)病如果能夠早期識別、早期診治，是可以有效改善患者癥狀的。由北京協(xié)和醫院、中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )、中國醫院協(xié)會(huì )、中國研究型醫院學(xué)會(huì )牽頭發(fā)起中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟（網(wǎng)址：https://www.chard.org.cn），目前已經(jīng)上線(xiàn)了100多種罕見(jiàn)病的臨床表現、鑒別診斷等，為罕見(jiàn)病患者提供公益性的診療指南。
來(lái)源：福州晚報
